Po ponad dwóch dekadach stagnacji w leczeniu glejaków w Europie pojawiła się nowa nadzieja. Komisja Europejska dopuściła do obrotu worasydenib – pierwszą w Unii Europejskiej terapię celowaną molekularnie w leczeniu glejaka II stopnia z mutacją genów IDH1/2. To krok, który może zmienić podejście do jednej z najtrudniejszych chorób nowotworowych mózgu.
Worasydenib działa poprzez blokowanie enzymów IDH1 i IDH2. Hamuje to wytwarzanie szkodliwej substancji 2-hydroksyglutaranu (2-HG), która sprzyja rozwojowi guza. Dzięki temu terapia znacząco wydłuża czas przeżycia bez progresji choroby. To pierwszy lek w Europie, który wykorzystuje mechanizm ukierunkowany na molekularne przyczyny rozwoju glejaków rozlanych II stopnia.
Preparat został dopuszczony do stosowania u dorosłych i młodzieży od 12. roku życia (pod warunkiem, że pacjent waży co najmniej 40 kg). Jest przeznaczony dla chorych po zabiegu chirurgicznym, którzy nie wymagają natychmiastowej radio- czy chemioterapii.
Rejestracja leku w Unii Europejskiej została oparta na wynikach badań klinicznych III fazy. Wykazały one, że worasydenib znacząco wydłuża czas przeżycia wolny od progresji przy korzystnym profilu bezpieczeństwa. Dla pacjentów oznacza to większe szanse na dłuższe życie bez pogorszenia stanu zdrowia i lepszą kontrolę nad chorobą.
Glejak – jeden z najtrudniejszych nowotworów
Glejaki to nowotwory wywodzące się z komórek glejowych mózgu. Występują w kilku postaciach, m.in. jako gwiaździaki, skąpodrzewiaki czy glejaki wielopostaciowe. Szczególnie glejaki rozlane są uznawane za jedne z najtrudniejszych do leczenia, a brak skutecznych terapii sprawiał, że rokowania pacjentów przez lata były bardzo ograniczone.
Decyzja Komisji Europejskiej obejmuje wszystkie 27 państw członkowskich, a także Islandię, Liechtenstein i Norwegię. Worasydenib jest już dopuszczony w wielu krajach poza Europą, m.in. w USA, Kanadzie, Australii, Japonii, Wielkiej Brytanii, Szwajcarii i Brazylii. Tym samym staje się globalnym standardem w leczeniu glejaków z mutacją IDH.
Dopuszczenie worasydenibu do stosowania w Europie można uznać za przełom – nie tylko dlatego, że jest to pierwsza od 20 lat nowa metoda terapeutyczna w walce z glejakiem, lecz także z powodu zmiany samego podejścia do leczenia. Zamiast działać wyłącznie na objawy lub stosować agresywne metody, terapia ta celuje w molekularne mechanizmy rozwoju nowotworu. To otwiera drogę do dalszych badań i kolejnych innowacyjnych leków w obszarze neuroonkologii.
